罕見(jiàn)病治療現(xiàn)狀糟糕 解決問(wèn)題需多方合作

　　2001年-2016年美國(guó)共有433個(gè)新藥批準(zhǔn)上市，其中只有133個(gè)在中國(guó)上市，占30.7%。近10年，在我國(guó)上市的29個(gè)典型新藥比歐美晚5-7年。另有數(shù)據(jù)顯示，1973年到1983年十年的時(shí)間，美國(guó)只有10個(gè)罕見(jiàn)病藥物上市；在1983年的“孤兒藥法案”頒布之后，從1983年到2015年有將近500個(gè)罕見(jiàn)病藥物上市。

　　罕見(jiàn)病患者群體的治療現(xiàn)狀更糟糕。“孤兒藥”是不少罕見(jiàn)病患者最后的希望，由于病因相對(duì)復(fù)雜及企業(yè)研發(fā)乏力、境外藥國(guó)內(nèi)上市時(shí)間漫長(zhǎng)等因素，大多數(shù)罕見(jiàn)病患者無(wú)藥可用。

　　國(guó)外罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥物進(jìn)入中國(guó)時(shí)間長(zhǎng)，而我國(guó)藥物醫(yī)療器械的創(chuàng)新性研發(fā)又比較落后，罕見(jiàn)病藥物既貴且缺。治療罕見(jiàn)病的500多種藥物中，只有110多種藥物在國(guó)內(nèi)上市，盡管存在較大風(fēng)險(xiǎn)，很多中國(guó)患者也只能選擇代購(gòu)。即便有藥，還有一些患者因?yàn)樗巸r(jià)昂貴而望藥興嘆。

　　為此，中共中央辦公廳、國(guó)務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》，提出了36條具體改革措施，其中包括罕見(jiàn)病治療藥品醫(yī)療器械一系列鼓勵(lì)政策，如可附帶條件批準(zhǔn)上市等。

　　《意見(jiàn)》特別提到：“罕見(jiàn)病治療藥品醫(yī)療器械注冊(cè)申請(qǐng)人可提出減免臨床試驗(yàn)的申請(qǐng)。對(duì)境外已批準(zhǔn)上市的罕見(jiàn)病治療藥品醫(yī)療器械，可附帶條件批準(zhǔn)上市，企業(yè)應(yīng)制定風(fēng)險(xiǎn)管控計(jì)劃，按要求開(kāi)展研究。”推出一些優(yōu)先審批、加快審批的措施，通過(guò)這些來(lái)降低研發(fā)成本，有利于降低新藥上市價(jià)格，更好地實(shí)現(xiàn)藥品的可及性。

　　盡管在創(chuàng)新藥審評(píng)審批上出現(xiàn)了利好政策，但與歐美、日本相比，中國(guó)政府要讓罕見(jiàn)病治療可及，仍需解決多重問(wèn)題。截至目前，已有包括美國(guó)、日本在內(nèi)的40多個(gè)國(guó)家和地區(qū)通過(guò)罕見(jiàn)病藥物相關(guān)法案。由于價(jià)格管理、基金資助，稅務(wù)減免以及市場(chǎng)獨(dú)占期等多重優(yōu)惠政策，國(guó)外藥企紛紛加大了對(duì)罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)與生產(chǎn)。因此，亟須制定我國(guó)的罕見(jiàn)病藥物政策和管理制度，包括稅收優(yōu)惠政策、注冊(cè)審批特殊政策、醫(yī)保政策等。

　　新思界醫(yī)藥行業(yè)分析人士表示，《意見(jiàn)》只是部門的規(guī)范性文件，位階較低，立法部門需加快后續(xù)法律的立、改、廢工作，創(chuàng)新藥的監(jiān)管、審評(píng)審批才能真正做到有法可依。另外罕見(jiàn)病缺藥問(wèn)題涉及面廣，政府、企業(yè)、公益界等多方合作仍需加強(qiáng)，才能讓罕見(jiàn)病治療可及。

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