腺相關病毒（AAV）是一種大小約為26nm的單鏈DNA病毒，主要由蛋白衣殼和單鏈DNA基因組構成。近年來，AAV基因療法在罕見病領域展現出良好應用前景，隨著研究不斷深入，AAV基因療法在罕見眼科疾病、血友病、額顳葉癡呆、糖原貯積癥、亨廷頓舞蹈病等多種適應癥上均取得了一定進展。
AAV包括AAV1、AAV2、AAV3、AAV4、AAV5等多個類型，獨特的分子結構賦予了不同類型的AAV基因特異性地靶向不同細胞的能力，目前AAV已成為使用最廣泛的病毒遞送載體。相比于慢病毒載體遞送技術，AAV載體具有風險小優勢，相比于納米復合材料遞送技術，AAV載體的轉染率高、遞送靶向性優良。目前在懸浮培養體系中應用三質粒體系的瞬時轉染方法是AAV載體最常用的生產方法。
根據新思界產業研究中心發布的《
2022-2027年AAV基因療法行業市場深度調研及投資前景預測分析報告》顯示，作為基因治療領域研究熱點，目前AAV基因療法領域已吸引了一大批藥企入局，包括Spark公司、Regenxbio公司、紐福斯公司、Axovant公司、Rocket Pharmaceuticals公司、BioMarin公司、Sangamo公司、信致醫藥科技、至善唯新等。隨著布局企業數量不斷增加，AAV基因療法市場競爭日漸加劇。
AAV基因療法市場發展空間廣闊，但目前來看，AAV基因療法行業發展仍存在較多挑戰，如AAV生產成本高、AAV生產規模小、傳統AAV載體轉導效率低、AAV基因載荷小等。AAV載體生產成本高是限制AAV基因療法市場發展的主要因素之一，目前美國AAV病毒大規模生產成本平均在80萬美元/人。
血友病是一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，可分為A、B兩型。近年來，隨著相關研究深入，AAV基因療法在血友病臨床治療方面獲得了顯著的突破，Sangamo、Spark、uniQure等公司關于血友病的進展已進入臨床3期。2021年，上海信致醫藥科技自主研發的BBM-H901注射液獲得NMPA批準進入臨床試驗階段。BBM-H901注射液是國內首個適用于血友病預防及治療的AAV基因治療藥物，標志著我國AAV基因療法開啟了新篇章。
新思界
行業分析人士表示，AAV是使用最廣泛的病毒遞送載體，近年來，隨著研究不斷深入，AAV基因療法市場發展速度加快。全球范圍內，布局AAV基因療法的企業數量較多，市場競爭相對激烈，但作為新治療方式，目前AAV基因療法市場中仍存在較多挑戰尚未得到解決。
