酶替代療法是近年興起的一種罕見病治療方法，主要用于治療溶酶體貯積癥等罕見病，其可改善溶酶體貯積癥患者健康結(jié)果（包括疾病預(yù)后和生命質(zhì)量等多方面），被認(rèn)為是治療溶酶體貯積癥的標(biāo)準(zhǔn)療法。
酶替代療法適應(yīng)癥主要為戈謝病、法布雷病、I型黏多糖貯積癥、IV型黏多糖貯積癥、MPS-Ⅱ亨特綜合征、龐貝病、溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥、CLN2巴登氏病、α-甘露糖苷酶缺乏、苯丙酮尿癥、低磷酸酶血癥等罕見病。酶替代療法在人體內(nèi)執(zhí)行一系列代謝活動，其生理活性會逐漸減少直至消失，因此需定期進(jìn)行藥物補充，以維持人體正常生理功能。
酶替代療法治療藥物分子結(jié)構(gòu)復(fù)雜，其發(fā)酵純化及質(zhì)量控制均存在較高的技術(shù)壁壘，對研發(fā)實力和研發(fā)資金要求較高，因此行業(yè)企業(yè)較少，主要酶替代療法廠家為賽諾菲、輝瑞等全球制藥巨頭。同時，受技術(shù)及競爭等因素影響，酶替代療法普遍較為昂貴，給患者帶來治療希望的同時，也帶來巨大的費用負(fù)擔(dān)，目前采取酶替代療法的患者仍屬少數(shù)，未來隨著技術(shù)的進(jìn)步和產(chǎn)品價格的降低，酶替代療法需求有望進(jìn)一步釋放。
根據(jù)新思界產(chǎn)業(yè)研究中心發(fā)布的
《2024-2029年中國酶替代療法行業(yè)發(fā)展前景及投資風(fēng)險規(guī)避建議報告》，隨著罕見病醫(yī)保制度的完善，患者用藥成本下降，使得酶替代療法藥物需求上升，市場規(guī)模呈快速擴(kuò)大趨勢。其中，2022年，中國酶替代療法行業(yè)市場規(guī)模為約為5億元。
目前，臨床上用于治療戈謝病、龐貝�。↖I型糖原貯積癥）、法布雷病等溶酶體貯積癥的方法較多，有骨髓移植、酶替代療法、底物減少治療、基因治療和分子伴侶治療等。但酶替代療法在國際上已被證明可改善溶酶體貯積癥患者健康結(jié)果，包括疾病預(yù)后和生活質(zhì)量，因此已經(jīng)成為溶酶體貯積癥的主要治療方法。由于酶替代療法在中國的發(fā)展時間較短，且相關(guān)藥物主要為進(jìn)口產(chǎn)品，價格昂貴，考慮到患者經(jīng)濟(jì)和生活壓力，國內(nèi)一些醫(yī)療機構(gòu)會采取一些傳統(tǒng)治療方法去降低或者減輕溶酶體貯積癥的發(fā)展，對酶替代療法產(chǎn)生了一些影響。
新思界
行業(yè)研究員表示，目前，國內(nèi)尚無酶替代療法相關(guān)藥物生產(chǎn)企業(yè)，產(chǎn)品完全依賴國外進(jìn)口，市場競爭相對緩和。同時，酶的分子量大、免疫原性和較高的純度要求，限制了酶替代療法的應(yīng)用范圍。國內(nèi)企業(yè)可以針對酶替代療法行業(yè)發(fā)展的特點及問題，加大新型藥品研發(fā)，有針對性的攻克行業(yè)存在的臨床應(yīng)用難題，從而實現(xiàn)后來者居上。
