作為一種突破性療法，基因療法已有數十年的研究歷史，隨著研究不斷深入，基因療法在眼科疾病領域展現出巨大應用潛力，眼科基因療法受到越來越多企業的關注。眼科基因療法具有獨特優勢，一方面，由于人體構造，眼睛具有免疫特權空間，其與免疫系統相對獨立，更適合基因治療；另一方面，眼科基因療法可選擇靶點多，眼科疾病多由基因缺陷造成，目前多種遺傳性眼科疾病的突變已被精準識別。
根據新思界產業研究中心發布的《
2022-2027年眼科基因療法行業市場深度調研及投資前景預測分析報告》顯示，截止到目前，全球已有十余家知名研發企業布局眼科基因療法市場，包括艾伯維、MeiraGTx、REGENEXBIO、GenSight Biologics、安斯泰來、楊森制藥、星眸生物、紐福斯、中因科技等。眼科基因療法研發熱情較高，截止至2022年5月底，全球處于臨床階段的在研眼科基因療法管線接近40項，處于臨床前開發階段的管線多達百余項。
近年來，由于人口老齡進程加快、電子產品廣泛使用，全球干眼癥、青光眼、白內障、角膜損傷潰瘍、年齡相關性黃斑變性等患者數量不斷增長，眼科疾病臨床治療需求釋放。在研眼科基因療法適應癥多集中在遺傳性眼科疾病上，如色素性視網膜炎、色盲、脈絡膜血癥等；用于眼科基因療法藥物開發的方法主要有基因替代技術和基因編輯技術。
在遞送載體上，AAV是最主要的眼科基因療法遞送載體，占比超過九成。AAV病毒載體的安全性、有效性有目共睹，但AAV病毒載體也存在局限性，如載體裝載量有限、不能遞送大部分IRDs致病基因等，為解決以上問題，其他遞送技術不斷被開發出，如脂質納米顆粒（LNP）載體、非病毒載體等。
截止至目前，全球僅有一款眼科基因療法藥物上市，即Spark Therapeutics公司的LUXTURNA，其于2017年在美國上市，適應癥為遺傳性視網膜疾�。↖RD）。在研發進程上，GenSight Biologics公司的Lumevoq有望成為全球第二款獲批上市的眼科基因療法藥物。
新思界
行業分析人士表示，眼睛的獨特結構使得眼科疾病成為基因療法的理想適應癥，受此吸引，全球布局眼科基因療法的企業數量不斷增加。眼科疾病患者數量多，且處于不斷增長趨勢，基因療法的出現與技術進步，將為龐大的眼科疾病患者群體提供新治療方案，未來隨著基因技術進步，眼科基因療法市場發展空間廣闊。
