多發性骨髓瘤(MM)是成人第二常見的血液腫瘤,在血液癌占比達20%。多發性骨髓瘤MM是一種惡性漿細胞瘤,全球每年約16萬新發病例,是血液系統第二位常見腫瘤目前仍無法完全治愈,其特征為骨髓漿細胞異常增生伴有單克隆免疫球蛋白或輕鏈M蛋白過度生成。在過去的時間里,多發性骨髓瘤治療取得顯著進步,免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑、單克隆抗體和CAR-T等方法在臨床中得到應用,使得MM治療進入爸爸想免疫治療階段,阻礙了癌細胞的生長和擴散。
根據新思界產業研究中心發布的
《2022-2027年中國多發性骨髓瘤治療行業應用市場需求及開拓機會研究報告》顯示,MM常見于老年群體,且男性發病率遠高于女性。在全球中MM患者數量達到80萬人左右,屬于罕見性惡性腫瘤之一。我國MM發病率低于歐美等國家,但由于人口基數龐大,每年仍有十萬左右的新增患者。近幾年國內進入人口老齡化階段,MM患者數量攀升,MM治療較為緊迫。隨著多發性骨髓瘤患者數量不斷增多,以及居民健康意識提升,對于藥物治療需求提升,利好多發性骨髓瘤藥物行業發展,預計到2023年全球多發性骨髓瘤藥物市場規模約為280億美元。
根據2020年版的《中國多發性骨髓瘤診治指南》支出,新診斷的MM患者多采用蛋白酶體抑制劑聯合免疫調節劑和地塞米松三藥聯合方案進行治療;對于復發患者可采用達雷妥尤單抗治療,且將CAR-T療法列入治療方案。
目前治療MM的藥物主要有免疫調節藥物(IMiDs)、蛋白酶體抑制劑(PIs)、組蛋白去乙酰化酶抑制劑(HDACi)和靶向單抗類藥物等,其中靶向治療藥物成為研發趨勢。目前CD38、BCMA、CD138、CD47等均成為MM研究的熱門靶點,其中BCMA是最為理想的治療靶點。
目前處于臨床階段的靶向BCMA療法包含CAR-T、抗體偶聯藥物ADC、雙抗三種,在2021年全球首款靶向BCMA CAR-T藥物由Bluebird和Celgene共同研發成功。當前全球BCMA CAR-T藥物大多處于在研階段,我國信達生物、科濟藥業也在該領域布局。
新思界
產業分析人士表示,多發性骨髓瘤屬于一種罕見病,隨著人類年齡的增長,其發病率攀升。經過多年的研究,在多發性骨髓瘤治療方面取得突破,靶向藥物治療在該領域應用前景較好。當前多發性骨髓瘤靶向治療藥物靶點就多,其中BCMA為MM細胞系最具有選擇性表達受體,成為研發熱點。目前針對BCMA藥物研究主要集中在CAR-T方面,當前全球僅有一款藥物處于上市階段,大多藥物仍處于在研階段。