先天性高胰島素血癥(CHI)是一種個胰島素分泌相關的疾病,主要致病原因為基因突變,可分為三種類型,分別為彌散型、局灶型、非典型。在致病基因方面,當前已知有十一中基因可突變導致CHI,主要有ABCC8、KCNJ11。
CHI的治療以藥物為主,主要治療藥物有二氮嗪和奧曲肽,其中二氮嗪是首選的治療藥物,但其也可能帶來多毛癥、胃腸道反應、血小板減少癥、高尿酸血癥及眩暈等不良反應。奧曲肽是一種生長抑制素,是胰島素釋放的潛在抑制劑,但如果大劑量使用,可能會導致嚴重的低血糖,長期使用還會產生耐藥現象。且由于奧曲肽價格過高,應用需求受限。
CHI發病于人類出生到成長的各個階段,其中新生兒發病率最高,約有六成左右的新生兒在出生后一個月會發生低血糖癥,三成的新生兒會在出生后一年確診。在2020年全球CHI發病人數約為15.8萬人,預計到2025年將達到16.5億人。全球CHI患者數量龐大,有利于CHI藥物行業發展。
CHI的治療主要分為藥物治療和手術治療,但當前藥物治療效果并不明顯,且缺少治療樣本,治療效果可信度存疑。為了推動CHI藥物行業的發展,未來藥企需要進行合作建立數據庫,有利于CHI疾病的治療。且政府也需要制定CHI檢測標準,提升患者診療意識。隨著統一標準的提出,國內CHI確診患者數量或將呈現增長趨勢,有利于CHI藥物行業的發展。
新思界
產業分析人士表示,先天性高胰島素血癥是一種罕見疾病,但在全球以及我國中的患者數量眾多,未來CHI藥物治療需求較高。但目前來看,CHI治療藥物較少,且受國內CHI診斷標準的缺失,國內CHI患者的診斷和治療受阻,未來隨著標準的確立,將推動國內CHI藥物市場快速發展。在全球中,現有的CHI藥物不能夠滿足患者需求,因此未來開發CHI新藥的發展空間較大。