光遺傳學工具是一種結合了光學、遺傳學的新型細胞生物學工具。光遺傳學是神經科學的一個前沿分支，通過引入光激活通道（光敏感蛋白基因）到特定的神經元群體，其能夠精確地對神經元進行非侵入性光學控制。
光遺傳學工具多種多樣，目前主要分為視紫紅質、藍光受體（BLRs）及光敏劑三類。視紫紅質分為I類（微生物型）、II類（動物型）視紫紅質，其中I類視紫紅質又分為光敏通道蛋白、酶視紫紅質、光驅動的離子泵等；藍光受體可以分為光-氧-電壓域（LOV）、藍光傳感器利用FAD域（BLUF）及隱花色素（CRYs）；光敏劑多源于擬南芥向光素2的綠色熒光蛋白或者LOV2區域。
根據新思界產業研究中心發布的《
2025-2030年中國光遺傳學工具行業應用市場需求及開拓機會研究報告》顯示，光遺傳學工具具有時空特異性、遠程無痕、可調節性等特點，是細胞信號轉導中重要的調控元件，在生物基礎研究、人工改造信號通路、運動調控、生命醫學、食品生產等領域具有廣闊應用空間。在生命醫學領域，光遺傳學工具可用于糖尿病、腫瘤、心血管疾病、視網膜疾病、腸道疾病等治療中。
現有光遺傳學工具存在一定應用局限，如光控模塊大、組織穿透性差、脫靶效應、存在光學毒性等。近年來，隨著國內外研究不斷深入，越來越多的新型光遺傳學工具被研發出來，如以色列魏茲曼科學研究所開發的脊椎動物靶向增強型蚊源同源蛋白（eOPN3）、華東師范大學團隊研發的REDLIP系統及NETMAP系統。
近年來，在健達九州（北京）生物科技有限公司、中眸醫療科技（武漢）有限公司等企業布局下，光遺傳學工具產業化進程也不斷推進。如中眸醫療自主研發的光敏感通道蛋白VR1.0在靈敏度、長效穩定性、安全性等方面優于現有光遺傳學工具，以VR1.0蛋白為核心的ZM-02獲得了FDA授予的孤兒藥資格認定，2025年7月，中眸醫療獲得新一輪數千萬元的融資，融資將用于推進ZM-02的全球多中心臨床試驗，并加速后續研發管線的開發進程。
新思界
行業分析人士表示，近年來，我國在光遺傳學技術研發、工具開發和擴展、市場應用、產業化等方面取得了顯著進展，光遺傳學技術逐漸從跟跑轉向并跑甚至領跑。光遺傳學工具多種多樣，但在實際臨床應用中，目前光遺傳學工具仍存在很大局限性，未來光遺傳學工具仍需持續優化，以擴展光遺傳學應用范圍。
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