肌萎縮側索硬化癥（ALS）俗稱漸凍癥，是一種以腦和脊髓運動神經元的進行性退化為特征的致死性神經退行性疾病。漸凍癥臨床癥狀表現為骨骼肌無力、脊髓性肌萎縮、肌束顫動、延髓麻痹、錐體束征為等，目前漸凍癥仍無法治愈，但可選用藥物治療方法延緩病情、改善患者生活質量以及延長患者生存期。
漸凍癥發病機理尚不明確，遺傳、毒物接觸、自身免疫異常、病毒感染等均可能是致病因素。作為一種罕見病，漸凍癥發病率較低，但生存率也較低，我國漸凍癥患者約20萬人，其中近九成患者在發病5年內死亡。為提高患者生存率及生存質量，全球漸凍癥疾病研發進程較快，漸凍癥藥物市場也不斷擴大。
根據新思界產業研究中心發布的《
2022-2026年中國漸凍癥（ALS）藥物行業市場行情監測及未來發展前景研究報告》顯示，隨著分子技術進步，漸凍癥創新療法也在不斷推進中，如基因治療、干細胞療法等。但漸凍癥藥物研發難度大，目前全球僅有兩款漸凍癥藥物獲得FDA批準上市，分別為利魯唑、依達拉奉，上市時間分別為1996年和2017年。
利魯唑是全球首個獲FDA批準用于治療漸凍癥的藥物，其于1999年進入國內市場。早期漸凍癥藥物療效有限、整體收益較差，為提高療效，劑型改良成為企業關注重點，目前利魯唑劑型有片劑、口服液、口腔膜劑，依達拉奉劑型包括注射液、口服液。
隨著科技技術進步、市場需求不斷釋放，越來越多企業布局這一市場，包括諾華、羅氏、Amylyx、NeuroSense Therapeutics、海思科等。其中Amylyx的Albrioza是首個在ALS中顯示出功能和生存改善的藥物，目前加拿大衛生部已批準Albrioza有條件上市，在美國，Albrioza仍處于FDA審查中。
脊髓性肌萎縮癥（SMA）通常由漸凍癥引起，SMA治療藥物有助于緩解漸凍癥病情。在國內，SMA治療藥物有Spinraza、Zolgensma、Evrysdi等，Zolgensma屬于高價藥，臨床價格高達1300萬元，Spinraza臨床價格約70萬。Spinraza屬于基因治療藥，2021年，國家醫保政策逐步實施，使得Spinraza價格從70萬下降至3萬。
新思界
行業分析人士表示，作為一種罕見病，漸凍癥發病率較低，但患者生存率也較低，由于發病機理尚不明確，目前全球尚無漸凍癥特效治療藥物，相關藥物以緩解病情為主。漸凍癥藥物研發難度大，但隨著技術進步，這一市場仍吸引一大批企業入局，隨著研究不斷深入，未來將有更多漸凍癥相關藥物獲批上市。
