小核酸藥物是指靶向作用于RNA或蛋白質的一類寡核苷酸分子，主要包括反義寡核苷酸（ASO）、小干擾RNA（siRNA）、適配體RNA（aptamer RNA）等，這些藥物通過堿基互補配對原則作用于細胞內的mRNA，調控蛋白質的表達，從而實現治療疾病的目的。
截至2023年底，全球共有19款小核酸藥物獲得批準上市，主要用于治療罕見病、高血壓、乙型肝炎、2型糖尿病等疾病，領軍企業如Ionis和Alnylam在ASO和siRNA藥物研發方面取得了顯著成果。
近年來，小核酸藥物以其獨特的藥效機制和廣闊的市場前景，成為了全球醫藥領域的新寵。經過四十多年的發展，核酸化學修飾技術和以GalNAc-偶聯為代表的遞送技術取得了顯著進展，使得小核酸藥物在成藥性和生物利用度方面取得了重要突破，這些技術的突破不僅提高了小核酸藥物的穩定性和療效，還極大地拓寬了其適應癥范圍。目前，小核酸藥物已經成功應用于代謝性疾病、遺傳性疾病、癌癥等多個領域，并展現出了良好的治療效果和市場前景。新思界發布的
《2024年全球及中國小核酸藥物產業深度研究報告》顯示，小核酸藥物市場近年來呈現出爆發式增長態勢，2023年全球小核酸藥物市場規模超60億美元。
在競爭格局方面，目前全球小核酸藥物市場呈現“三足鼎立”之勢，即Sarepta、Ionis和Alnylam三家公司占據了市場的主導地位，這三家公司不僅在研發實力上處于領先地位，還在商業化方面取得了顯著成果。例如，Sarepta的Eteplirsen、Casimersen和Golodirsen等PMO產品，以及Ionis和Biogen合作開發的Spinraza等ASO產品，都在市場上取得了不俗的業績。此外，Alnylam的siRNA藥物如Amvuttra和Leqvio等也在市場上展現出了強勁的增長勢頭。
盡管小核酸藥物市場前景廣闊，但其發展仍面臨諸多挑戰。一方面，技術難題依然是小核酸藥物研發過程中的主要障礙。盡管在遞送技術和化學修飾技術方面取得了重要突破，但如何進一步提高藥物的穩定性和生物利用度仍是亟待解決的問題。另一方面，市場準入和醫保支付也是制約小核酸藥物發展的重要因素。高昂的研發成本和生產成本使得小核酸藥物的價格普遍較高，如何獲得醫保支付和患者的廣泛接受成為其商業化過程中的重要挑戰。
新思界
投資分析師指出，目前中國上市的兩款小核酸藥物為渤健的諾西那生鈉注射液（Spinraza）和諾華的英克司蘭鈉注射液（Inclisiran）。諾西那生鈉注射液于2019年在中國獲批上市，用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）；英克司蘭鈉注射液于2023年在中國獲批上市，用于降低成人原發性高膽固醇血癥患者的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平。隨著中國醫藥事業的不斷發展，越來越多的本土企業進軍小核酸藥物賽道，主要包括騰盛博藥、悅康藥業、恒瑞醫藥、君實生物、石藥集團等。
