基因治療市場前景廣闊 基因藥物靶向遞送系統研發重要性突出

　　基因藥物靶向遞送系統，是將基因導入靶細胞進行表達的載體，其性質的優劣直接影響基因藥物的遞送效率、靶向性。

 

　　基因藥物是現階段最受關注、未來市場潛力巨大的一類生物醫藥，可以用來治療腫瘤、遺傳性疾病、罕見病等難以治愈疾病，通常是利用核糖核酸（RNA）干擾技術來實現基因治療，例如采用mRNA（信使核糖核酸）、siRNA（小干擾核糖核酸）、shRNA（短發夾核糖核酸）等，直接作用于基因發揮治療效果。

 

　　根據新思界產業研究中心發布的《2024-2029年中國基因藥物靶向遞送系統行業市場深度調研及發展前景預測報告》顯示，基因治療為難治療疾病帶來治愈希望，但基因藥物必須到達特定細胞才能發揮治療作用，其在人體內易降解，且難以被靶細胞內吞，因此研制安全高效的基因藥物靶向遞送系統，將RNA精準遞送到靶細胞，是實現基因藥物臨床應用的關鍵。

 

　　現階段，已經開發問世的基因藥物靶向遞送系統包括非病毒類、病毒類兩大類，前者包括脂質體、紙質納米粒、聚合物等，后者包括腺病毒、腺相關病毒、慢病毒等。其中，脂質納米粒利用脂質包裹藥物進行遞送，具有安全性、高效性特征，目前應用比例較高。

 

　　對基因藥物靶向遞送系統進行修飾，可以提高遞送性能，降低基因藥物給藥劑量。例如利用N-乙酰氨基半乳糖（GalNAc）修飾的基因藥物可實現精準遞送，是一種高效基因藥物靶向遞送系統。目前，美國Alnylam公司已經開發出多款GalNAc-siRNA藥物，部分已經上市，例如適用癥為急性肝卟啉病的Givlaari，部分產品處于臨床試驗階段。

 

　　我國政府對基因藥物靶向遞送系統技術發展也極為重視。2023年3月，科技部發布的2023年度國家重點研發計劃“基礎科研條件與重大科學儀器設備研發”重點專項中，提出建立基因藥物高效靶向遞送系統，實現適配mRNA、siRNA及基因編輯等基因序列的包封和體內高效靶向遞送。

 

　　我國基因藥物靶向遞送系統相關研究成果不斷問世。2023年，北京大學團隊構建了一種新的重組病毒樣納米粒（reBiosome），免疫原性顯著降低，弱酸病灶基因遞送效率顯著增強，有望作為高效、安全、靶向遞送基因藥物載體用于重大疾病的基因治療。

 

　　新思界行業分析人士表示，基因治療是精準治療的重要發展方向，但基因藥物價格高昂，目前市場滲透率低�；�因藥物靶向遞送系統直接影響基因藥物的治療效果，是限制基因藥物開發與應用重要因素之一。開發能夠大規模量產的基因藥物靶向遞送系統，不僅能夠加快基因藥物產量釋放，還能夠降低生產成本，有利于提高基因藥物市場普及率。

 

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